小児がんが疑われた患児は、専門施設での診療が必要です。大学病院や小児病院に専門医がいます。小児腫瘍医に加え、外科系医師、放射線科医師など複数科の専門医による診療が行われます。多くの種類の小児がんについて、欧米で標準的な治療が開発されています。より高い治療成績を目指すためには、新しい治療法を組み入れた多施設共同臨床試験が必要ですが、日本では白血病以外の比較的頻度の低い他の固形小児がんでは、臨床試験があまり活発ではなく、これからの大きな課題です。
固形腫瘍において、外科手術は最も重要な治療です。長期生存を目指す小児がん治療においては、腫瘍摘出と機能温存のバランスをとることが重要です。残存腫瘍は化学療法や放射線療法で治療が可能か、どれくらいの合併症なら許容できるか、腫瘍医、外科医、患児家族との話し合いで治療法は決定されます。化学療法や放射線療法も副作用は必発で、腫瘍医の主な仕事は副作用のコントロールといっても過言ではありません。
生存率は小児がんの種類によって様々で、90％以上の長期生存率が見込まれるタイプから、生存率が20％未満というタイプまで存在します。多くの場合、腫瘍が手術で摘出できるかどうか、化学療法や放射線療法に感受性があるかどうかで、生存率は決まります。しかし、標準治療で期待される治療成績を得られるかどうかは、個々の医師や施設の能力や経験に左右されます。
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